O Supremo Tribunal Federal (STF) determinou que o fornecimento de medicamentos para doenças raras e ultrarraras pode ocorrer independentemente de registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Essa decisão se baseia no Tema 500 do STF e foi proferida pelo ministro Luiz Fux em um caso envolvendo o medicamento Rilonacept, conhecido internacionalmente como Arcalyst.

A ação foi movida por uma mãe que solicitou o fármaco para tratar sua filha, diagnosticada com pericardite recorrente refratária, uma inflamação persistente do pericárdio, a membrana que envolve o coração. A autora da ação alegou que todas as opções de tratamento disponíveis no Brasil não apresentaram resultados e que a condição da criança é considerada rara, o que justifica a dispensa do registro na Anvisa.

O Tribunal Regional Federal da 4ª Região (TRF-4) havia negado o pedido, argumentando que o medicamento não possuía aprovação em “renomadas agências do exterior” e que a condição da criança não se enquadrava como rara. Diante disso, a mãe recorreu ao STF pedindo tutela de urgência para o acesso à medicação.

Decisão do STF e a justificativa técnica

Em sua decisão, o ministro Luiz Fux destacou que, embora o Estado não tenha a obrigação de fornecer medicamentos sem registro por decisão judicial, existem exceções. Ele enfatizou a relevância dos argumentos apresentados pela autora, como a falta de medicamentos equivalentes autorizados pela Anvisa e a dispensa de registro em casos de doenças raras.

O magistrado também mencionou que uma perícia judicial reconheceu a raridade do caso e a ausência de alternativas terapêuticas no Brasil. Estudo clínico demonstrou a eficácia do Rilonacept, que reduz o risco de novas ocorrências da doença e melhora rapidamente a dor e os marcadores inflamatórios, tornando-o essencial para o tratamento da criança.

O medicamento é aprovado por agências regulatórias internacionais como a Federal Drug Administration (FDA) e a European Medicines Agency (EMA), onde é indicado para tratar a mesma condição em adultos e crianças a partir de 12 anos. A autora da ação foi representada pelo advogado Washington Aparecido Pinto.